作為血液學的重要分支，紅細胞疾病亞專科涉及最繁多的血液病疾病種類和最龐大的患者群體，探索紅細胞疾病亞專科的發展思路和創新發展模式，對推進健康中國建設、保障人民健康具有極其重要的意義。近年來，紅細胞疾病領域在發病機制基礎研究、精準診斷、治療策略升級、新藥研發、醫療和疾病管理模式等方面都取得了很多進步，1月7日下午，在第三屆中國血液學科發展大會紅細胞疾病專題論壇上，國內外專家圍繞領域內的前沿進展和未來學科發展方向，展開了廣泛和深入的探討。
蘭州大學第二醫院院長張連生教授、貴州省血液學研究所所長王季石教授、中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張鳳奎教授擔任論壇主席。張鳳奎教授在開幕致辭中指出，在領域內專家學者的共同努力下，目前國內紅細胞疾病取得了諸多新成果，但也存在一些新出現的臨床導向問題，希望大家從「大血液、大衛生、大健康」的學科發展角度審視問題、思考出路，力爭碰撞出積極、務實、有益的思路和建議。張連生教授、王季石教授高度評價了中國血液學科發展大會在推動我國血液學科戰略布局和學科發展過程中起到的重要作用，並對此次論壇涉及的討論方向做了介紹，希望大家充分利用此次高水平學術交流平台，為新一年的工作注入新的活力與生機。
CASH
再生障礙性貧血: NIH的最新數據
作為再生障礙性貧血領域的領軍人物，美國國立衛生研究院（NIH）心肺和血液研究所 Neal S Young教授結合NIH的工作，重點介紹了再障免疫發病機制的前沿進展和最新發現，闡述了免疫抑制治療聯合艾曲泊帕治療再障的遠期療效、安全性和克隆學演變數據。同時，他還介紹了關於再障的T細胞轉錄組和克隆學景觀、克隆學演變機制、免疫抑制治療後高風險轉變MDS的預測因素等相關探索成果，並系統介紹了JAK2抑制劑蘆可替尼在再障治療中所取得的創新成果。
CASH
補體抑制劑時代陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）面臨的問題和未來展望
澳大利亞皇家墨爾本醫院 Jeff Szer教授系統介紹了針對於補體抑制劑治療PNH的臨床導向問題，諸如頻繁的靜脈給藥、突破性溶血以及補體C3介導相關的血管外溶血（EVH）患者出現的輸血依賴等。他指出，新一代抗補體藥物Pegcetacoplan等研發取得了重大進展，基本處於批准上市或准批准上市階段，補體抑制劑時代將迎來蓬勃發展階段。
CASH
聚焦本土病例特點
多病種薈萃亮點紛呈
美國國立衛生研究院心肺和血液研究所武志潔教授的專題報告介紹了骨髓衰竭性疾病的克隆造血及體細胞突變的研究進展，如DNMT3A基因突變、UBA1基因突變、T細胞轉錄組和克隆性景觀等在造血細胞中的功能影響。中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張鳳奎教授系統介紹了缺鐵性貧血的規範診治新認識和契合現代社會需要的治療進展。天津醫科大學總醫院副院長付蓉教授講述了難治性自身免疫性溶血性貧血的治療現狀、難點以及針對潛在治療靶點（Syk途徑、BAFF途徑、FCRn等）的多項新藥臨床試驗進度。北京協和醫院韓冰教授結合純紅細胞再生障礙性貧血的國內外研究現狀，介紹了自己團隊有關純紅再障的致病基因和西羅莫司有效治療獲得性純紅再障的發現。
在本次會議中，中國醫學科學院血液病醫院張鳳奎教授、新疆醫科大學附屬第一醫院江明教授、山東省立醫院王欣教授、四川大學華西醫院牛挺教授、中國醫科大學盛京醫院劉卓剛教授、深圳大學附屬第一醫院杜新教授、大連大學附屬中山醫院方美雲教授進行了大會主持。中國醫學科學院血液病醫院鄭以州教授、海南省人民醫院姚紅霞教授、中國醫學科學院血液病醫院張莉教授、浙江大學醫學院附屬第一醫院佟紅艷教授、福建醫科大學附屬協和醫院胡建達教授、北京協和醫院陳苗教授、中國醫學科學院血液病醫院趙馨教授參與了討論環節。
此次論壇聚焦紅細胞疾病基礎研究、規範診治、治療進展等方面，為大家奉上了一場精彩紛呈的學術盛宴。高水平的前沿進展和精準的診療策略，開啟了紅細胞疾病診療的新時代。相信在新的一年，圍繞多種新藥物、新療法的臨床嘗試將成為紅細胞疾病領域未來的發展方向，從而造福更多紅細胞疾病患者，為建設「健康中國」做出更大貢獻。
來源：血液病醫院血液學研究所
排版：Moly
執行：Moly
聲明：本平台旨在為醫療衛生專業人士傳遞更多醫學信息。本平台發布的內容，不能以任何方式取代專業的醫療指導，也不應被視為診療建議。如該等信息被用於了解醫學信息以外的目的，本平台不承擔相關責任。本平台對發布的內容，並不代表同意其描述和觀點。若涉及版權問題，煩請權利人與我們聯繫，我們將儘快處理。
