（人民日報健康客戶端 穀雨微）人民日報健康客戶端記者不完全統計發現，目前超百萬美元的7款藥物中，基因療法數量高達5款，且均為罕見疾病療法。其中，以每劑350萬美元的價格位居榜首的Hemgenix，是由CSL Behring和uniQure開發的一款基於腺相關病毒5（AAV5）的基因療法，用於B型血友病患者。

高昂定價與藥物臨床價值有關

為何藥物定價如此高昂？藥智網創始人李天泉向人民日報健康客戶端解釋，「新藥研發的平均成本約為20億美元，大約耗費10年時間，因此不能只用生產成本來衡量藥物所能帶來的長期價值。在患者群體本身數量有限的情況下，藥企採取較高的定價策略來收回研發成本，也是很正常的。」

據各大藥企公告，藥品定價一般會綜合考慮積極的臨床結果，生活質量的改善，衛生系統成本的節省，以及患者和家庭的潛在社會影響等多方面調研數據。CSL Behring和uniQure公司表示，中度至重度B型血友病患者一生中可能會花費醫療保健系統2000多萬美元。Hemgenix通過降低年出血率、減少或消除預防性治療、持續產生高水平的IX因子，可以顯著降低B型血友病患者的經濟負擔。因此，基因療法作為一種迫切需要的治療選擇，其所能提供的長期價值和臨床收益是不容忽視的。

探索新支付模式

「雖然『天價藥』幾乎都有著高昂的研發成本，但實際上邊際成本並不高。如果能夠通過合理的定價機制以及完善的商保體系，讓更多特殊患者人群負擔得起，那麼藥物的成本下降空間還是比較大的。」李天泉指出。

上述藥企會採取退還部分治療費用、分期付款等靈活的支付模式來減輕患者的支付負擔。如價格每劑280萬美元的Zynteglo是美國首個獲批針對β-地中海貧血患者潛在遺傳病因的一次性療法，其原研公司藍鳥生物承諾，如果患者無法擺脫輸血，將退還80%的治療費用；另外，針對曾備受關注的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因療法Zolgensma，諾華也表示將其付款分散在五年內，只有在藥物持續起效的情況下才需繼續付款。

「在患者無藥可用的情況下，不論對社會還是對患者來說，藥企投入孤兒藥研發都是非常有價值的。但如果老百姓用不起，藥物賣不出去，反過來也會降低藥企研發的積極性。」李天泉進一步表示。

「目前，國內商保不管是在力度、金額還是覆蓋範圍方面，都還有待提高。因此，在商業醫保方面，需出台一些相關的扶持政策，使少數罕見疾病的患者也能用得起藥，同時企業也能有所回報，從而願意去投入、開發更好的藥，這樣才能形成一個良性循環。」李天泉說。